專欄推介：2015年，國家藥政部門啟動兒童用藥臨床綜合評價相關工作試點，探索體系建設、評價方法工具及核心指標體系。2019年1月，國家衛生健康委藥政司發布《國家衛生健康委關于開展藥品使用監測和臨床綜合評價工作的通知》（國衛藥政函〔2019〕80號），委托國家衛生健康委衛生發展研究中心暨國家藥品和衛生技術綜合評估中心（以下簡稱“評估中心”）開發兒童藥品臨床綜合評價技術指南。

2019—2020年，評估中心聯合國家兒童醫學中心啟動兒童藥品臨床綜合評價指南開發研究，利用文獻研究梳理兒童疾病負擔及臨床用藥核心問題，開展醫療機構重點用藥問題調查分析，參考國內外實踐，結合專家咨詢初步形成了兒童藥品臨床綜合評價技術指南。為驗證完善指南，評估中心聯合國家兒童醫學中心等十余家重點兒科診療機構啟動了兒童重點用藥的臨床綜合評價試點，深入探索了主題遴選、綜合評價設計實施及利用臨床實踐等真實世界數據開展分析的具體方法和工具。

本期專欄推出3篇文章，分別介紹了兒童藥品主題遴選的原則和指標體系研究、利用臨床真實世界數據開展白血病藥品臨床綜合評價及基于多中心平臺數據開展川崎病藥品經濟性分析的具體實踐案例，展示了對技術指南的實證研究探索情況，為未來各省及重點醫療機構開展兒童藥品臨床綜合評價提供案例參考。

1. 兒童藥品臨床綜合評價主題的遴選方法初探               邱英鵬，趙琨，王曉玲，等

【摘要】目的：探索兒童藥品臨床綜合評價主題遴選的路徑和方法，為國家出臺相關技術指南提供參考。方法：采用系統文獻綜述方法，總結國際衛生技術評估主題遴選經驗。通過專家咨詢，總結提煉主題遴選方法框架。聯合6家試點醫療機構開展試點驗證。結果：通過對17個衛生技術評估機構主題遴選經驗總結，提出兒童藥品臨床綜合評價主題遴選的5個步驟即確定重點領域、收集主題、制定遴選標準、初步設計和證據收集，主題優先排序和決策。指導6家試點醫療機構完成6個重點疾病領域的主題遴選。結論：本研究提出的兒童藥品臨床綜合評價主體遴選方法具有較好的科學性和操作性，但需在實踐中不斷完善。

2. 達沙替尼治療兒童費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病的臨床綜合評價   曹旺，尉耘翠，劉璐，等

【摘要】目的：評價達沙替尼治療兒童費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病的臨床價值，為藥品說明書修訂、臨床合理選藥提供依據。方法：采用文獻研究法、回顧性隊列研究法、藥物經濟學模型研究法，比較達沙替尼與伊馬替尼治療兒童費城染色體陽性劑型淋巴細胞白血病的有效性、安全性、經濟性。結果：達沙替尼治療的有效性優于伊馬替尼，安全性無顯著差異，且具有潛在的經濟學優勢。結論：達沙替尼在有效性、經濟性上均優于伊馬替尼，且安全性無明顯差異，因此推薦其用于兒童Ph+ ALL的臨床治療。本次評價盡管存在局限性，但通過試點驗證了《兒童藥品臨床綜合評價技術指南》的適用性和科學性，特別是如何基于我國臨床實際用藥數據進行藥品臨床價值分析。

3. 基于多中心研究的川崎病兒童住院治療費用測算            曾娜，許靜，羅志紅，等

【摘要】目的：為驗證《兒童藥品臨床綜合評價方法學指南》，開展兒童川崎病藥品臨床綜合評價試點，驗證基于真實世界數據開展兒童藥品臨床經濟性評價的可行性。方法：采用醫療費用分析方法，進行川崎病藥物治療經濟性初步評價。選取4家兒童專科醫院，隨機抽取2018、2019兩年度出院診斷為“黏膜皮膚淋巴結綜合征”或“川崎病”病例的藥物治療相關數據。脫敏清洗后的數據以醫院數據為單位，對住院總費用、藥品總金額等經濟指標進行描述性統計分析。結果：4家三級甲等兒童專科醫院川崎病治療平均住院時間為5～7d；住院總費用平均為9 962～16 808元（相當于2019年全國居民4.5～7.6個人均月可支配收），是家庭的較大負擔，醫院間存在一定差異；治療藥品總金額平均為5 826～8 281元，藥占比為49%～61%；治療藥物中靜注人免疫球蛋白總金額平均為5 049～6 300元，占藥品總金額比平均為80%～89%，合理應用靜注人免疫球蛋白對控制住院費用及提高資源使用效率具有重要意義；3家醫院的醫療保險支付藥品費用平均比例為53%～69%。結論：樣本醫院川崎病臨床治療真實世界數據用于兒童用藥臨床使用經濟性在一定程度上是可行性的。開展與臨床療效關聯的更深層次的經濟學研究尚需進一步探索。