發(fā)布時間：2021/05/11
１２月２７日，國家藥監(jiān)局藥品器械監(jiān)管科學(xué)研究基地（海南省真實世界研究院）工作座談會在京舉行，會議旨在更好地推進(jìn)監(jiān)管基地建設(shè)及真實世界數(shù)據(jù)研究相關(guān)工作。
真實世界數(shù)據(jù)研究院落地海南第一個“吃螃蟹”
而在此前的１１月２７日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學(xué)研究基地（即“海南省真實世界數(shù)據(jù)研究院”）落地博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，標(biāo)志著真實世界研究從試點(diǎn)走向?qū)嶋H應(yīng)用。
事實上，真實世界數(shù)據(jù)在醫(yī)療器械審批中早有應(yīng)用。２０１９年４月，國外生物制藥企業(yè)艾爾建公司產(chǎn)品“青光眼引流管”獲得臨床急需進(jìn)口醫(yī)療器械審批，在海南省博鰲樂城先行區(qū)使用。２０１９年１１月，青光眼引流管正式啟動真實世界研究，通過臨床采集真實世界數(shù)據(jù)。２０１９年６月，國家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合啟動了海南臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，以該產(chǎn)品作為試點(diǎn)的第一個產(chǎn)品。２０２０年３月２６日，艾爾建的青光眼引流管成為我國首個使用真實世界數(shù)據(jù)獲批上市的醫(yī)療器械產(chǎn)品，其在注冊中使用了在海南博鰲樂城先行區(qū)收集的臨床真實世界證據(jù)進(jìn)行人種差異評價，從而避免了重復(fù)的臨床評價過程。
在試點(diǎn)政策的推動下，該產(chǎn)品從申請到注冊上市歷時不到５個月，而在過去，國際先進(jìn)藥械產(chǎn)品至少需要３～５年的“長跑”才能進(jìn)入國內(nèi)市場。該醫(yī)療器械產(chǎn)品的獲批上市，驗證了真實世界數(shù)據(jù)在臨床評價中的可行性，也讓不少進(jìn)口醫(yī)械企業(yè)看到了真實世界證據(jù)在醫(yī)療器械注冊上的優(yōu)越性。
隨后，有４７款進(jìn)口醫(yī)療器械產(chǎn)品申報在樂城先行區(qū)開展第二批真實世界臨床數(shù)據(jù)研究，比第一批增長２９２％。這些產(chǎn)品來自３０家大型跨國藥械企業(yè)，包括波士頓科學(xué)、羅氏診斷、**仿生、捷邁、參天制藥、優(yōu)時比等。 同時，大批進(jìn)口醫(yī)療器械產(chǎn)品開始申報臨床急需進(jìn)口醫(yī)療器械審批，以求能借到真實世界數(shù)據(jù)審批的“東風(fēng)”。截至１２月２３日，國家共批準(zhǔn)樂城先行區(qū)臨床急需進(jìn)口醫(yī)療器械７５批次１０３個品種３９３０套，用于１１４２名患者。
數(shù)據(jù)共享收集成行業(yè)痛點(diǎn)
不過，真實世界數(shù)據(jù)的運(yùn)用也面臨著許多現(xiàn)實障礙。數(shù)據(jù)不可及是實際面臨的首要難題。中華預(yù)防醫(yī)學(xué)會生物統(tǒng)計分會主任委員陳平雁教授表示，當(dāng)前各家醫(yī)院對ＨＩＳ系統(tǒng)的投入都非常大，也積累了海量的電子病歷數(shù)據(jù)，但遺憾的是，這樣的真實世界數(shù)據(jù)缺乏共享機(jī)制，成為了信息孤島，使得真實世界數(shù)據(jù)的可及性大大降低。
其次，適用數(shù)據(jù)比例低也成行業(yè)痛點(diǎn)。雖然有海量數(shù)據(jù)，但由于數(shù)據(jù)質(zhì)量不高，能夠潛在產(chǎn)生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)的比例很低。如何提升數(shù)據(jù)共享能力、數(shù)據(jù)收集能力以及數(shù)據(jù)質(zhì)量，成為真實世界數(shù)據(jù)研究的關(guān)鍵。
技術(shù)創(chuàng)新助力臨床真實世界數(shù)據(jù)研究
創(chuàng)新運(yùn)用５Ｇ、人工智能、物聯(lián)網(wǎng)、云技術(shù)、大數(shù)據(jù)、區(qū)塊鏈等“新基建”技術(shù)是解決好數(shù)據(jù)治理和有效方法研究的重要戰(zhàn)略定位。
物聯(lián)網(wǎng)＋區(qū)塊鏈技術(shù)
物聯(lián)網(wǎng)上的傳感器和傳感設(shè)備能夠不間斷地獲得地理位置、溫度、濕度、速度、振動、視頻等實時數(shù)據(jù)，這些實時采集的個人健康監(jiān)測數(shù)據(jù)是臨床真實世界數(shù)據(jù)的主要來源之一。
同時，物聯(lián)網(wǎng)＋區(qū)塊鏈技術(shù)解決方案能夠高效獲取臨床數(shù)據(jù)，減少人為因素導(dǎo)致的數(shù)據(jù)采集偏倚，保障真實世界數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性。此外，通過利用區(qū)塊鏈特有的哈希加密技術(shù)構(gòu)建的分布式數(shù)據(jù)庫，又為海量真實世界數(shù)據(jù)獲取和高效數(shù)據(jù)協(xié)同提供了可執(zhí)行的解決方案。
同時，通過將獲取的真實世界源數(shù)據(jù)存在云端，真實世界數(shù)據(jù)鏈上各參與方（包括但不限于數(shù)據(jù)分析機(jī)構(gòu)、研發(fā)機(jī)構(gòu)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及監(jiān)管部門等）都可以通過數(shù)據(jù)權(quán)屬人調(diào)取源數(shù)據(jù)，既能夠保障數(shù)據(jù)安全和患者隱私，又能夠高效開展真實世界數(shù)據(jù)的可信交換。
人工智能技術(shù)
以機(jī)器學(xué)習(xí)和數(shù)據(jù)挖掘為核心的人工智能技術(shù)，可以節(jié)省科研人員甄別與分析海量數(shù)據(jù)的時間和精力，為臨床真實世界數(shù)據(jù)研究降本增效。
同時，人工智能能夠在數(shù)據(jù)中挖掘出不易被發(fā)現(xiàn)的隱性關(guān)系和深度的數(shù)據(jù)價值，構(gòu)建出藥品器械、疾病和各類影響因素之間的深層次關(guān)系，使得真實世界數(shù)據(jù)研究和臨床醫(yī)學(xué)不斷走向融合。
大數(shù)據(jù)＋云技術(shù)
隨著臨床真實世界研究的推廣，各方所采集的真實世界數(shù)據(jù)必然呈現(xiàn)快速增長。海量的數(shù)據(jù)規(guī)模、各方對數(shù)據(jù)分析研究要求的不斷提高，必然會對基礎(chǔ)算力和數(shù)據(jù)存儲能力提出更高的要求。
大數(shù)據(jù)＋云技術(shù)能夠為真實世界數(shù)據(jù)研究提供動態(tài)可擴(kuò)展的計算能力和存儲資源，高效解決真實世界研究中互聯(lián)網(wǎng)資源的使用限制的問題。
真實世界數(shù)據(jù)審批政策的試點(diǎn)落地，為我國加快醫(yī)療器械（尤其是進(jìn)口、急需醫(yī)療器械）注冊審批，創(chuàng)新注冊監(jiān)管模式提供了新方案和新工具。未來，隨著數(shù)據(jù)采集技術(shù)的提高，數(shù)據(jù)分析能力、工具的進(jìn)步，真實世界數(shù)據(jù)將拓展出更廣闊的應(yīng)用場景。